EVIDENCE-BASED PRACTICE
Comment savoir si un soin repose vraiment sur des preuves ?
« Une étude prouve que… »
« Des chercheurs ont découvert… »
« 80 % des patients vont mieux… »
« Cliniquement testé. »
« Naturel et scientifiquement prouvé. »
Lorsqu’on vit avec une fibromyalgie, on rencontre énormément de propositions :
médicaments ;
compléments alimentaires ;
régimes ;
dispositifs médicaux ;
thérapies manuelles ;
techniques de stimulation ;
programmes d’activité physique ;
applications ;
méthodes psychologiques ;
traitements parfois présentés comme révolutionnaires.
Certaines peuvent être intéressantes.
D’autres reposent sur des données encore très préliminaires.
Et certaines sur presque rien.
Alors, comment s’y retrouver ?
C’est précisément l’un des objectifs de l’Evidence-Based Practice, souvent abrégée EBP.
EBP : qu’est-ce que cela veut dire ?
On traduit généralement Evidence-Based Practice par :
pratique fondée sur les preuves
ou
pratique fondée sur les données probantes.
En Belgique, le SPF Santé publique explique que l’EBP repose sur trois éléments :
les meilleures données scientifiques disponibles ;
l’expertise du professionnel de santé ;
les valeurs, préférences, attentes et préoccupations du patient.
Le contexte dans lequel les soins sont donnés doit également être pris en compte.
C’est très important.
L’EBP ne signifie donc pas :
« L’étude scientifique décide et le patient obéit. »
Elle signifie plutôt :
« Que nous apprend la recherche ? Que sait le professionnel grâce à son expérience clinique ? Et qu’est-ce qui convient réellement à cette personne ? »
Le patient fait donc partie de l’EBP
Oui.
Et ce point est parfois oublié.
Imaginons deux traitements dont l’efficacité moyenne est comparable.
L’un provoque beaucoup de somnolence.
L’autre nécessite trois séances par semaine dans un centre situé à 50 kilomètres.
Pour une personne qui travaille, conduit beaucoup ou supporte très mal certains effets indésirables, ces éléments peuvent complètement changer le choix.
Une décision thérapeutique ne dépend donc pas uniquement d’un tableau de résultats scientifiques.
Le SPF Santé publique parle à ce propos de prise de décision partagée : le professionnel présente les différentes possibilités, leurs bénéfices, leurs inconvénients et leurs conséquences, et la décision est prise avec le patient.
« Une étude a montré que… »
C’est une phrase que nous devons apprendre à regarder avec prudence.
Parce que toutes les études n’apportent pas le même niveau d’information.
Prenons un exemple imaginaire.
Dix personnes atteintes de fibromyalgie reçoivent un nouveau complément alimentaire.
Huit déclarent aller mieux après un mois.
Peut-on conclure que le complément fonctionne ?
Pas encore.
Peut-être que certaines personnes auraient de toute façon connu une amélioration.
Peut-être qu’elles ont commencé autre chose simultanément.
Peut-être que leurs symptômes fluctuaient naturellement.
Peut-être qu’elles savaient qu’elles recevaient le produit et espéraient qu’il fonctionne.
Peut-être que les dix participants avaient été soigneusement sélectionnés.
Et dix personnes, c’est très peu.
L’étude peut constituer un premier signal intéressant.
Mais pas une preuve définitive.
Pourquoi utilise-t-on un groupe placebo ?
Pour essayer de distinguer l’effet propre d’un traitement de tout ce qui peut se produire autour de lui.
Dans certains essais, les participants sont répartis en plusieurs groupes.
Un groupe reçoit le traitement étudié.
Un autre reçoit un placebo, c’est-à-dire une intervention ressemblant au traitement mais ne contenant pas son élément actif.
Lorsque c’est possible, les participants ne savent pas dans quel groupe ils se trouvent.
Parfois, les chercheurs qui évaluent les résultats ne le savent pas non plus.
Cela permet de réduire différents biais.
Mais attention :
« placebo » ne signifie pas que les symptômes sont imaginaires.
L’évolution d’une douleur peut être influencée par de nombreux facteurs : attentes, contexte thérapeutique, fluctuations naturelles, attention reçue, évolution spontanée…
Le groupe contrôle sert justement à mieux isoler l'effet spécifique du traitement étudié.
Qu’est-ce qu’un essai randomisé ?
Un essai contrôlé randomisé, parfois appelé RCT d’après l’anglais Randomized Controlled Trial, répartit les participants au hasard entre différents groupes.
Pourquoi au hasard ?
Pour essayer d’obtenir des groupes comparables.
Sans cette répartition, on pourrait par exemple placer involontairement les patients les moins sévèrement atteints dans le groupe recevant le nouveau traitement.
Le résultat semblerait alors meilleur alors que les groupes étaient simplement différents dès le départ.
Le Cebam propose d’ailleurs des formations spécifiques consacrées aux essais randomisés, à leurs avantages mais aussi à leurs limites.
Une étude randomisée suffit-elle ?
Non plus.
Une bonne étude peut donner un résultat encourageant.
Mais il faut ensuite voir si :
d’autres équipes obtiennent le même résultat ;
le nombre de participants est suffisant ;
l’étude a duré assez longtemps ;
beaucoup de participants ont abandonné ;
les groupes étaient réellement comparables ;
les critères choisis étaient pertinents ;
les effets indésirables ont été correctement recherchés ;
les résultats concernent des patients comparables à ceux que l’on rencontre dans la réalité.
La science avance rarement grâce à une seule étude spectaculaire.
Elle avance plutôt lorsque plusieurs travaux indépendants commencent à raconter une histoire cohérente.
La revue systématique
Pour éviter de sélectionner uniquement les études qui nous arrangent, les chercheurs peuvent réaliser une revue systématique.
Ils définissent à l’avance :
la question étudiée ;
les critères permettant de sélectionner les études ;
les bases de données à rechercher ;
la manière d’évaluer leur qualité.
Puis ils recherchent l’ensemble des études pertinentes.
Cochrane, dont une branche existe en Belgique au sein du Cebam, est notamment spécialisée dans la réalisation de telles synthèses méthodiques des connaissances.
Une revue systématique est souvent beaucoup plus informative qu’une étude prise isolément.
Et la méta-analyse ?
Lorsque les études sont suffisamment comparables, leurs résultats peuvent parfois être regroupés statistiquement.
C’est ce qu’on appelle une méta-analyse.
Elle permet, par exemple, de regarder les résultats obtenus chez plusieurs centaines ou milliers de participants plutôt que ceux d’une seule petite étude.
Mais attention :
une méta-analyse n’est pas automatiquement excellente parce qu’elle rassemble beaucoup de chiffres.
Si les études de départ sont mauvaises, les réunir ne les transforme pas magiquement en bonnes études.
La qualité de la synthèse dépend aussi de la qualité des études qu’elle rassemble.
Toutes les preuves ne sont pas forcément « fortes » ou « nulles »
La réalité est rarement aussi simple.
On peut avoir des données considérées comme :
très certaines ;
assez certaines ;
peu certaines ;
très incertaines.
Des méthodes comme GRADE permettent notamment d’évaluer le degré de confiance que l’on peut placer dans un ensemble de résultats.
La confiance peut diminuer lorsque les études présentent, par exemple :
un risque important de biais ;
peu de participants ;
des résultats très différents entre les études ;
des résultats imprécis ;
ou des données qui ne répondent pas exactement à la question posée.
Dire :
« les preuves sont faibles »
ne signifie donc pas nécessairement :
« cela ne fonctionne pas ».
Cela signifie :
« nous ne pouvons pas encore être très sûrs de l’effet réel ».
Et cette différence est fondamentale.
Absence de preuve ≠ preuve d’absence d’effet
C’est l’une des phrases les plus importantes de cet article.
Si aucune étude solide n’a encore démontré l’efficacité d’une intervention, cela ne signifie pas automatiquement qu’elle est inefficace.
Il peut simplement manquer de recherches.
C’est particulièrement fréquent pour :
certaines interventions non médicamenteuses ;
des maladies peu étudiées ;
des traitements difficiles à évaluer ;
ou des approches pour lesquelles peu de financements de recherche existent.
Mais l’inverse est tout aussi important.
Le fait qu’une méthode n’ait pas encore été correcte
ment étudiée ne permet pas non plus d’affirmer qu’elle fonctionne.
La réponse scientifique correcte est parfois simplement :
« Nous ne savons pas encore. »
Et reconnaître que l’on ne sait pas est beaucoup plus sérieux que transformer une hypothèse en certitude.
« Statistiquement significatif » ne veut pas forcément dire « utile »
Imaginons qu’un traitement réduise en moyenne la douleur de 0,3 point sur une échelle de 0 à 10.
Avec suffisamment de participants, cette différence pourrait éventuellement être statistiquement significative.
Mais pour le patient, la question est différente :
Est-ce que je vais réellement sentir cette différence ?
C’est ce que l’on appelle la pertinence clinique.
Une intervention peut produire une différence mathématiquement détectable sans nécessairement apporter une amélioration suffisamment importante pour changer la vie quotidienne.
À l’inverse, un bénéfice modeste sur la douleur mais important sur le sommeil, la mobilité ou la capacité à réaliser certaines activités peut avoir beaucoup de sens pour un patient.
Il faut donc regarder ce qui a été mesuré, et pas uniquement si le résultat est « significatif ».
« Ça a marché pour moi »
Un témoignage personnel a de la valeur.
Il raconte l’expérience réelle d’une personne.
Il peut donner une idée.
Ouvrir une piste.
Aider quelqu’un à se sentir compris.
Mais un témoignage ne permet pas de démontrer qu’un traitement est efficace.
Pourquoi ?
Parce qu’on ne sait pas ce qui se serait passé sans le traitement.
Avec une maladie fluctuante comme la fibromyalgie, cette difficulté est encore plus importante.
On commence souvent un nouveau traitement lorsqu’on va particulièrement mal.
Or, après une période très difficile, il arrive naturellement que les symptômes s’améliorent partiellement.
Si cette amélioration survient après avoir commencé quelque chose, il est humain de penser :
« C’est grâce à cela. »
Peut-être.
Mais ce n’est pas toujours possible à démontrer à l’échelle d’une personne.
C’est précisément pour cette raison que la recherche compare des groupes.
Et si des milliers de personnes disent que cela fonctionne ?
C’est intéressant.
Mais cela ne suffit toujours pas à démontrer l’efficacité.
Les témoignages positifs circulent souvent davantage que les expériences négatives.
Une personne satisfaite peut rester active dans une communauté consacrée au produit.
Une personne chez qui cela n’a rien changé peut simplement partir.
Les réseaux sociaux peuvent également amplifier rapidement certaines expériences.
Cela ne signifie pas que les témoignages sont faux.
Cela signifie simplement qu’ils répondent à une autre question :
« Qu’a vécu cette personne ? »
et non :
« Quelle est la probabilité que ce traitement produise cet effet chez l’ensemble des patients ? »
Qui a financé l’étude ?
C’est une question légitime.
Une étude financée par l’entreprise qui fabrique un produit n’est pas automatiquement mauvaise ou fausse.
Une grande partie de la recherche sur les médicaments et dispositifs médicaux nécessite l’implication de leurs fabricants.
Mais les conflits d’intérêts doivent être déclarés et pris en compte lorsque l’on évalue une publication.
On peut notamment regarder :
qui finance l’étude ;
qui l’a conçue ;
qui analyse les résultats ;
si les chercheurs ont des liens financiers avec l’entreprise ;
si tous les résultats prévus sont publiés.
Une information scientifique sérieuse doit être transparente sur ces éléments.
Méfiez-vous de « scientifiquement prouvé »
En science, les chercheurs utilisent généralement un vocabulaire beaucoup plus prudent que la publicité.
Ils écrivent plutôt :
« les résultats suggèrent… » ;
« cette étude montre une association… » ;
« des recherches supplémentaires sont nécessaires… » ;
« le niveau de certitude est faible/modéré… ».
Lorsqu’une publicité transforme cela en :
« scientifiquement prouvé »
il faut parfois retourner voir ce que l’étude disait réellement.
Une publication scientifique n’est pas automatiquement une preuve de qualité
Une étude peut être publiée dans une revue scientifique et présenter malgré tout des limites importantes.
Il faut regarder :
la méthode ;
le nombre de participants ;
le groupe de comparaison ;
la durée ;
les critères utilisés ;
les abandons ;
les analyses ;
les conflits d’intérêts.
C’est justement pour éviter que chaque professionnel ou chaque patient doive refaire tout ce travail seul que des organismes évaluent et synthétisent les données.
En Belgique, le Cebam – Centre belge pour l’Evidence-Based Medicine évalue notamment la qualité méthodologique et la fiabilité des guides de pratique clinique et de différentes sources EBP. Une validation du Cebam constitue un label de qualité méthodologique.
Une recommandation n’est pas éternelle
Les connaissances évoluent.
Une recommandation correcte en 2010 peut être modifiée quelques années plus tard parce que :
de nouvelles études sont disponibles ;
un risque jusque-là mal connu est apparu ;
un traitement plus efficace existe ;
ou de nouvelles analyses ont changé notre niveau de confiance.
C’est normal.
Changer une recommandation n’est pas nécessairement la preuve que la science « s’était trompée ».
C’est souvent la conséquence normale d’un système qui corrige ses connaissances lorsque de meilleures données apparaissent.
Et quand les études se contredisent ?
Cela arrive très souvent.
Une étude trouve un effet.
Une autre n’en trouve pas.
Une troisième trouve un effet seulement chez certains patients.
Ce n’est pas nécessairement anormal.
Les participants peuvent être différents.
Les doses peuvent varier.
La durée aussi.
Les chercheurs peuvent mesurer des critères différents.
C’est encore une raison pour laquelle il est préférable de regarder l’ensemble des données plutôt que l’étude qui produit le titre le plus spectaculaire.
EBP ne signifie pas « médicaments uniquement »
Absolument pas.
On peut appliquer l’EBP à :
un médicament ;
la kinésithérapie ;
une activité physique ;
une psychothérapie ;
l’hydrothérapie ;
une intervention chirurgicale ;
une application ;
un régime ;
une méthode complémentaire ;
un dispositif médical.
La question reste la même :
que savons-nous réellement de ses bénéfices et de ses risques ?
Une intervention « naturelle » mérite donc d’être évaluée avec la même rigueur qu’un médicament.
Et un traitement médicamenteux ne doit pas bénéficier d’un passe-droit simplement parce qu’il est prescrit.
Et les effets indésirables ?
Lorsqu’on se demande si un traitement « fonctionne », on oublie parfois une moitié de la question.
Il faut comparer :
les bénéfices
avec
les risques, contraintes et effets indésirables.
Un traitement produisant un petit bénéfice mais beaucoup d’effets secondaires n’a pas le même intérêt qu’une intervention offrant le même bénéfice avec très peu de risques.
La balance bénéfices-risques dépend aussi de la personne.
Un effet indésirable acceptable pour l’un peut être rédhibitoire pour l’autre.
Nous retrouvons ici le troisième pilier de l’EBP :
les préférences et priorités du patient.
Et le coût ?
Il compte aussi.
Une intervention peut avoir montré un certain effet et rester difficilement accessible parce qu’elle coûte plusieurs centaines ou milliers d’euros.
Pour le patient belge, il faut alors se demander :
est-elle disponible en Belgique ?
est-elle remboursée ?
pour quelle indication ?
combien de séances faut-il ?
existe-t-il une alternative ?
quelle part restera réellement à charge ?
Un effet observé dans une étude n’efface pas les réalités pratiques du patient.
Comment MY FIBRO examine-t-elle une nouvelle approche ?
Lorsqu’une nouvelle méthode, un complément, un appareil ou un traitement nous est présenté, nous essayons de ne pas nous arrêter à la question :
« Existe-t-il une étude ? »
Nous cherchons plutôt à savoir :
Quelles études ?
Sur combien de patients ?
Avec quel groupe de comparaison ?
Pendant combien de temps ?
Quels résultats ont été mesurés ?
L’amélioration est-elle importante pour le patient ?
Les résultats ont-ils été reproduits ?
Existe-t-il une revue systématique ?
Quels sont les risques ?
Qui a financé les recherches ?
Que disent les recommandations indépendantes ?
Et quelle est la situation en Belgique ?
Cette démarche ne consiste pas à être « pour » ou « contre » une méthode.
Elle consiste à essayer de déterminer ce que nous savons, ce que nous soupçonnons et ce que nous ne savons pas encore.
Une grille simple pour le patient
Lorsque vous rencontrez une promesse concernant la fibromyalgie, vous pouvez déjà vous poser quelques questions :
1. D’où vient l’information ?
Un hôpital ? Une université ? Une association ? Une entreprise qui vend le produit ? Un influenceur ?
2. Parle-t-on de patients atteints de fibromyalgie ?
Une étude réalisée sur une autre maladie n’est pas automatiquement transposable.
3. Combien de personnes ont participé ?
Dix patients et mille patients n’apportent pas le même niveau d’information.
4. Y avait-il un groupe de comparaison ?
5. Combien de temps les participants ont-ils été suivis ?
6. Que mesure-t-on ?
Douleur ? Fatigue ? Sommeil ? Fonctionnement ? Qualité de vie ?
7. Quelle est l’importance réelle du bénéfice ?
8. Quels sont les effets indésirables ?
9. Existe-t-il plusieurs études indépendantes ?
10. Qui vend ce qui est présenté ?
Ces dix questions permettent déjà d’éviter beaucoup de pièges.
Où trouver une information fiable en Belgique ?
Plusieurs ressources belges peuvent aider.
SPF Santé publique
Le SPF explique les principes de l’Evidence-Based Practice et de la décision partagée.
Cebam
Le Centre belge pour l’Evidence-Based Medicine est un organisme scientifique indépendant, interuniversitaire et pluridisciplinaire qui travaille notamment à la validation des informations et recommandations fondées sur les preuves.
Ebpracticenet
La plateforme rassemble des guides de pratique et des ressources EBP validées et adaptées, lorsque c’est possible, au contexte belge.
Infosanté
Développé dans le cadre du Cebam, Infosanté propose au grand public des informations médicales indépendantes et compréhensibles reposant sur des données scientifiques.
CBIP
Le Centre belge d’Information pharmacothérapeutique constitue une ressource belge indépendante pour l’information sur les médicaments.
KCE
Le Centre fédéral d’expertise des soins de santé réalise des études indépendantes et des recommandations destinées à éclairer les soins et les politiques de santé en Belgique.
À retenir
L’Evidence-Based Practice ne signifie pas :
« suivre aveuglément les études ».
Elle associe :
les meilleures connaissances scientifiques disponibles ;
l’expertise des professionnels ;
les valeurs, les préférences et la situation du patient.
Une étude isolée n’est pas toujours une preuve suffisante.
Un témoignage personnel peut être précieux sans démontrer l’efficacité d’un traitement.
Une différence statistique n’est pas forcément une amélioration réellement importante pour le patient.
Absence de preuve ne signifie pas preuve d’inefficacité.
Mais absence de preuve ne signifie pas non plus que nous pouvons affirmer qu’un traitement fonctionne.
Parfois, la réponse la plus correcte reste :
« Nous ne savons pas encore. »
Chez MY FIBRO, c’est cette nuance que nous voulons préserver.
Ne pas rejeter trop vite une piste prometteuse.
Ne pas transformer trop vite une piste prometteuse en traitement prouvé.
Et permettre à chacun de prendre des décisions aussi éclairées que possible.
Sources
SPF Santé publique – Evidence-Based Practice : définition belge de l’EBP, ses trois piliers et la prise de décision partagée.
Cebam – Centre belge pour l’Evidence-Based Medicine : validation méthodologique des ressources EBP, formation et information destinée aux professionnels et aux patients.
Ebpracticenet : guides et informations fondées sur les preuves validés pour la pratique belge.
Cochrane Belgium / Cebam : synthèses méthodiques des résultats de la recherche en santé.
Infosanté : information scientifique indépendante destinée au public belge.
KCE – Centre fédéral d’expertise des soins de santé : recommandations et études scientifiques appliquées au système de santé belge.